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Bambin Gesù, terapia genica contro la leucemia

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Bambin Gesù, terapia genica contro la leucemia –

Modificati geneticamente i linfociti T (cellule del sistema immunitario) del paziente  per renderli più forti e per riconoscere ed attaccare, una volta reinfusi,  le cellule tumorali. A farlo i medici dell’Ospedale Pediatrico  Bambino Gesù di Roma (Opbg) su un piccolo di 4 anni affetto da leucemia linfoblastica acuta di tipo B cellulare impossibile da trattare con altre terapie in quanto aveva avuto già due ricadute sia dopo il trattamento chemioterapico, sia dopo il trapianto di midollo osseo da donatore esterno.

Il piccolo paziente, che è il primo italiano ad essere curato con questo metodo innovativo, ad un mese dal trattamento  sta bene ed è già stato dimesso.

Lo studio  è dell’Ospedale pediatrico di Roma  ed è promosso da AIRC, Ministero della Salute e Regione Lazio.

Secondo Bruno Dallapiccola, direttore scientifico dell’Opbg, la tecnica applicata al bambino è “una pietra miliare nel campo della medicina personalizzata”.

Vediamo come è stata messa a punto questa tecnica di terapia genica. I ricercatori hanno prelevato i linfociti T dal paziente e li hanno modificati geneticamente utilizzando un recettore, Chimeric Antigenic Receptor, CAR,  sintetizzato in laboratorio e in grado di potenziare le cellule del sistema immunitario (quelle prelevate) e di riconoscere ed attaccare le cellule cancerose presenti nel sangue e nel midollo fino alla loro completa eliminazione.

Questa tecnica, in realtà,  era stata già  sperimentata per la prima volta con successo negli USA,  nel 2012, su una bambina di 7 anni e a seguire ci sono state sperimentazioni in tutto il mondo. Solo pochi mesi fa la  FDA (Food and Drug Administration) ha  approvato il primo farmaco a base di CAR-T.

Ma la nuova tecnica realizzata al Bambin Gesù si può a ragione definire “tutta italiana” in quanto   differisce, almeno in parte, da quella messa a punto in America: sono  diverse, infatti,  sia   la piattaforma virale utilizzata per realizzare la  modificazione genetica, sia la sequenza genica  che prevede l’inserimento di un gene, definito suicida, la Caspasi 9 Inducibile (iC9), che in caso dovessero presentarsi effetti collaterali avversi, viene attivato per bloccare l’azione dei linfociti T modificati geneticamente. Una sorta di interruttore di sicurezza.

Quanto al piccolo paziente italiano, “È ancora troppo presto per avere la certezza della guarigione – precisa Franco Locatelli, direttore del dipartimento di Onco-Ematologia Pediatrica, Terapia Cellulare e Genica dell’Ospedale pediatrico Bambino Gesù, – ma il paziente è in remissione: non ha più cellule leucemiche nel midollo. Per noi è motivo di grande gioia, oltre che di fiducia e di soddisfazione per l’efficacia della terapia. Abbiamo già altri pazienti candidati a questo trattamento sperimentale”.

“Siamo riusciti in tempi record a creare un’Officina Farmaceutica, a farla funzionare, a certificarla e ad andare in produzione – spiega Bruno Dallapiccola.  Ed il risultato incoraggiante di oggi in campo oncoematologico, con la riprogrammazione delle cellule del paziente orientate contro il bersaglio tumorale, ci fa essere fiduciosi di avere a breve risultati analoghi nel campo delle malattie genetiche, come la talassemia, l’atrofia muscolare spinale o la leucodistrofia”.

Rita Lena

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