Curare la degenerazione maculare con le staminali embrionali umane

Ha avuto successo il primo trapianto a fini terapeutici di cellule staminali embrionali umane (hESC), utilizzate per curare la degenerazione maculare negli esseri umani.

Come viene riferito in un articolo pubblicato su “The Lancet”, lo studio – realizzato presso il Jules Stein Eye Institute Retina Division dell’Università della California a Los Angeles, con il concorso della Advanced Cell Technology, a Marlborough, nel Massachusetts – ha coinvolto una paziente anziana e una più giovane affette da forme diverse di degenerazione maculare, che aveva portato alla perdita della vista.

A quattro mesi dall’intervento il trapianto è apparso riuscito e sicuro, ed entrambi i pazienti hanno avuto un certo miglioramento nella visione. In prospettiva l’obiettivo è quello di trattare pazienti in una fase precedente della malattia, così da aumentare le prospettive di miglioramento o di conservazione della vista.

E’ noto che l’uso di staminali embrionali umane è controverso soprattutto per ragioni etiche, ma allo stato attuale esiste anche un certo rischio biologico, legato alla possibile compresa di teratomi, un tipo di cancro che si verifica quando le cellule staminali si differenziano in tipi diversi di cellule con la formazione di tessuti incompatibili con quelli in cui sono state trapiantate.

Attualmente sono in fase di sviluppo tecnologie di riprogrammazione cellulare che dovrebbero permettere di evitare questi inconvenienti, ma fino a quel momento l’ambito di applicazione clinica privilegiato sarà quello delle parti del corpo in cui la risposta immunitaria è naturalmente più ridotta, come appunto l’occhio, in cui questa risposta è limitata dall’esistenza di una barriera emato-oculare.
Nello specifico, lo studio ha valutato il trapianto

di staminali embrionali umane derivate dell’epitelio pigmentato retinico nello spazio sottoretinico in due pazienti, dove sono state iniettate 50.000 cellule staminali. La paziente più anziana, settantenne, era affetta da degenerazione maculare secca, la principale causa di cecità nel mondo sviluppato, mentre quella più giovane, cinquantenne, soffriva di distrofia maculare di Stargardt, la forma più comune di degenerazione maculare nei pazienti giovani.

I pazienti hanno ricevuto basse dosi di terapia immunosoppressiva, progressivamente ridotte a partire da sei 6 settimane dall’intervento. Le successive analisi hanno mostrato che le cellule sviluppatesi sono riuscite ad aderire alla membrana di Bruch, la struttura che permette l’irrorazione deòlle cellule retiniche, senza che nei quattro mesi successivi emergessero problemi di rigeto, di formazione di teratomi o cellule anormali, né di iperproliferazione.

Anche se la valutazione dei miglioramenti ottenuti è piuttosto difficile, osservano i ricercatori, dato che i pazienti erano ormai legalmente ciechi, i test hanno indicato una sia pur minimale riacquisizione della funzionalità.

“A un decennio dalla scoperta delle cellule staminali embrionali umane – ha detto Robert Lanza, che ha diretto la ricerca – questo è il primo rapporto su cellule derivate da hESC mai trapiantare nei pazienti, e i dati relativi alla sicurezza e all’attecchimento sono davvero incoraggianti. Anche se sono disponibili diversi nuovi farmaci per il trattamento della AMD umida, al momento non ve ne sono di provatamente efficaci né per la forma secca né per la malattia di Stargardt. Nonostante la natura progressiva di queste condizioni, la visione di entrambi i pazienti sembra essere migliorata dopo il trapianto del cellule, anche al dosaggio più minimo. Ciò è particolarmente importante, dal momento che il fine ultimo di questa terapia è quello di trattare i pazienti in una fase precedente della malattia, quando possiamo aspettarci risultati più significativi.”