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ANGIOEDEMA EREDITARIO, IN ITALIA IL NUOVO TRATTAMENTO A BASE DI C1 INIBITORE UMANO

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C1 INIBITORE UMANO ORA DISPONIBILE IN ITALIA PER LA PREVENZIONE e per gli ATTACCHI acuti DI ANGIOEDEMA EREDITARIO (AEE)1

 

  • Si è dimostrato efficace nel trattare e nel prevenire gli attacchi di AEE, una malattia genetica rara e potenzialmente fatale2,3,4
  • È il primo trattamento a base di C1 inibitore autorizzato sia per la prevenzione di routine e pre-procedura sia per gli attacchi acuti di AEE1*

 

In Italia i pazienti affetti da angioedema ereditario, una malattia genetica rara e potenzialmente fatale,2 hanno ora accesso a un nuovo medicinale a base di C1 inibitore umano, Cinryze®.** È il primo trattamento a base di C1 inibitore indicato per la prevenzione pre-procedura e la prevenzione di routine di attacchi di AEE in adulti e adolescenti, con attacchi gravi e ricorrenti, intolleranti o insufficientemente protetti con i trattamenti di prevenzione orali, o in pazienti non adeguatamente gestiti con il trattamento acuto ripetuto.1 È inoltre autorizzato per il trattamento degli attacchi acuti di AEE.1

L’AEE è una malattia genetica rara, debilitante e potenzialmente fatale, che interessa circa 1 persona su 50.000,2 che corrisponderebbe a circa 1.200 pazienti in Italia. Le persone che soffrono di questo disturbo hanno attacchi ricorrenti e debilitanti di edema (gonfiore), che può interessare la laringe, il tratto gastrointestinale, il viso, le estremità e i genitali.6

“L’angioedema ereditario è una patologia poco conosciuta e sottodiagnosticata: sono circa 800 i pazienti noti in cura presso i centri di riferimento nel nostro Paese, ma si stima che quasi il 20% delle persone affette da AEE non abbia ancora ricevuto una diagnosi. – commenta Marco Cicardi, Professore Ordinario di Medicina Interna e Direttore del Dipartimento di Area Medica, Ospedale Luigi Sacco, Azienda Ospedaliera – Polo Universitario – La gravità e la durata degli attacchi di AEE possono variare in modo significativo da paziente a paziente. Alcuni attacchi possono essere lievi e portare a temporanea deturpazione a causa di gonfiore, mentre altri possono comportare un’invalidità significativa ed essere potenzialmente fatali. Qualunque tipo di attacco di AEE può interferire con la normale vita quotidiana dei pazienti, e la disponibilità di questo trattamento, autorizzato anche per la prevenzione di routine e pre-procedura, rappresenta una novità importante per una migliore gestione della patologia”.

I pazienti ritenuti idonei dallo specialista e adeguatamente addestrati possono ricevere il trattamento con C1 inibitore a casa.1 Tale opzione offre ai pazienti la libertà di autosomministrarsi la terapia o di riceverla da un familiare, consentendo loro di vivere una vita più sana e produttiva, in quanto hanno la possibilità di  accedere al trattamento in modo più tempestivo e di migliorare il controllo dei sintomi.1,7

“Negli studi clinici condotti finora, il nuovo C1 inibitore umano ha dimostrato sia rapidità d’azione nel trattamento dell’attacco acuto – fondamentale in caso di angioedema laringeo, che comporta rischio di asfissia – sia di essere efficace nella prevenzione di routine, anche dopo somministrazioni ripetute del medicinale. – precisa Massimo Triggiani, Dirigente Area Funzionale di Allergologia e Immunologia Clinica, Dipartimento di Medicina e Chirurgia, Università di Salerno – Il nuovo trattamento va incontro così ai bisogni insoddisfatti di diverse categorie di pazienti, specialmente quelli affetti da attacchi frequenti o che sono intolleranti o non adeguatamente gestiti con la profilassi a base di androgeni”.

In Italia esiste inoltre un’associazione pazienti, A.A.E.E. – Associazione volontaria per la lotta, lo studio e la terapia dell’angioedema ereditario – onlus (www.angioedemaereditario.org), che dal 1980 supporta i pazienti e le loro famiglie.

“L’AEE è una malattia debilitante, che arreca a molti pazienti intenso dolore fisico e grande ansia emotiva. – dichiara Vincenzo Penna, Vice-Presidente dell’Associazione – C’è ancora molto da fare per diffondere una migliore conoscenza della malattia, consentire una rapida diagnosi e migliorare la qualità di vita dei pazienti. La nostra associazione è protagonista di molte attività che anche grazie alla collaborazione dei medici hanno permesso di migliorare l’assistenza al paziente in caso di emergenza e di allungare la lista dei centri di riferimento a cui il paziente può rivolgersi”.

Gli studi clinici

Studi clinici hanno dimostrato che il C1 inibitore è efficace nel ridurre significativamente la durata e la frequenza degli attacchi di AEE, nonché il tempo necessario per l’inizio del sollievo dai sintomi rispetto al placebo.1,3 In uno studio registrativo di Fase III in pazienti con attacchi acuti, il C1 inibitore ha ridotto in modo significativo il tempo necessario per l’inizio del sollievo dai sintomi caratteristici dell’AEE rispetto al placebo, da una mediana di oltre quattro ore nel caso del placebo, a due ore con il C1 inibitore.

In un altro studio registrativo, che ha valutato l’efficacia del C1 inibitore nella prevenzione di routine, i pazienti hanno avuto una riduzione significativa del numero di attacchi al mese, con una media di 12,8 attacchi per il placebo rispetto a 6,3 attacchi con C1 inibitore.1 Inoltre, in uno studio in aperto per la prevenzione di routine, il C1 inibitore ha ridotto del 93,7% la frequenza degli attacchi, da una mediana di 3 attacchi al mese al basale fino a 0,21 attacchi al mese dopo il trattamento.4

Informazioni sul C1 inibitore umano (CinryzeÒ)**

Trattamento approvato dall’Agenzia Europea dei Medicinali per la prevenzione pre-procedura di attacchi di angioedema in adulti e adolescenti con AEE e per la prevenzione di routine di attacchi di angioedema in adulti e adolescenti con attacchi gravi e ricorrenti di AEE, intolleranti o insufficientemente protetti dai trattamenti di prevenzione orali, o in pazienti non adeguatamente gestiti con il trattamento acuto ripetuto.1 È inoltre autorizzato per il trattamento degli attacchi acuti di AEE.1

Il C1 inibitore è solo per uso endovenoso ed è derivato dal plasma umano; è sottoposto ad una serie di misure studiate per prevenire la trasmissione di virus e altri patogeni,1,10 quali lo screening delle donazioni, per individuare l’eventuale presenza di specifici marcatori di infezione, e l’inclusione di fasi di produzione efficaci per l’inattivazione e l’eliminazione dei virus.1

 

Informazioni sull’angioedema ereditario (AEE)

L’AEE è una malattia genetica rara, debilitante e potenzialmente fatale, causata da una riduzione dei livelli o della funzionalità del C1 inibitore, una proteina presente nel plasma umano.2,8 Questa condizione clinica è il risultato di un difetto del gene che controlla la sintesi del C1 inibitore.9 Il C1 inibitore mantiene la naturale regolazione dei sistemi di contatto, del complemento e della coagulazione che, se non regolati, possono scatenare o perpetuare un attacco, consumando i già bassi livelli di C1 inibitore endogeno nei pazienti affetti da AEE.9 I pazienti con carenza di C1 inibitore manifestano attacchi di gonfiore ricorrenti, imprevedibili, debilitanti e potenzialmente fatali, che interessano la laringe, il tratto gastrointestinale, il viso, le estremità e i genitali.8,9 I pazienti con AEE hanno circa 20-100 giorni di inabilità ogni anno.8 Si stima che circa 1 persona su 50.000 sia affetta da AEE.2

Informazioni su ViroPharma Incorporated

ViroPharma Incorporated è una società biofarmaceutica internazionale, fondata nel 1994 ad Exton, Pennsylvania (Stati Uniti). Conta circa 370 dipendenti a livello globale e dal 2007 è presente anche in Europa, con sede centrale a Bruxelles, in Belgio. Impegnata nello sviluppo e nella commercializzazione di trattamenti innovativi per i medici e gli specialisti, intende affrontare le esigenze mediche insoddisfatte dei pazienti che convivono con malattie con opzioni terapeutiche scarse o nulle. Il suo obiettivo è creare nuovi standard di cura nelle modalità di trattamento delle malattie gravi e collaborare con le associazioni di pazienti e gli operatori sanitari a cui si rivolge.

Valutazioni e ipotesi su avvenimenti futuri

Alcune dichiarazioni in questo comunicato stampa contengono valutazioni e ipotesi su avvenimenti futuri, che comportano una serie di rischi e incertezze. Queste valutazioni e ipotesi esprimono le nostre aspettative o previsioni attuali di eventi futuri, inclusi aggiornamenti dell’autorizzazione all’immissione in commercio di CinryzeÒ in Europa, incluse fra l’altro valutazioni e ipotesi sull’accettazione di CinryzeÒ da parte di medici e pazienti e sulle stime del numero di  pazienti affetti da AEE in Italia. Non può esserci alcuna garanzia di successo del lancio di CinryzeÒin Europa, Italia inclusa. Il successo commerciale di CinryzeÒin Europa, Italia inclusa, dipende da diversi fattori, tra cui il numero effettivo di pazienti affetti da AEE in Europa e in Italia, l’accettazione di CinryzeÒ da parte di medici e pazienti, i tempi e i prezzi di rimborso ottenuti negli stati membri dell’Unione Europea, Italia inclusa, e l’entità della produzione e della fornitura di CinryzeÒda parte di terzi. Questi e altri fattori inclusi, a titolo esemplificativo, ma non esaustivo, quelli descritti nel nostro bilancio annuale sul Modulo 10-K per l’esercizio chiuso al 31 dicembre 2012 e 10-Q per il trimestre chiuso il 31 marzo 2013, depositati presso la Securities and Exchange Commission, potrebbero determinare risultati futuri sostanzialmente diversi dalle aspettative espresse in questo comunicato stampa. Le valutazioni e ipotesi su avvenimenti futuri contenute in questo comunicato sono effettuate alla data del presente e possono diventare obsolete nel corso del tempo. ViroPharma non si assume la responsabilità di aggiornare tali valutazioni e ipotesi. Non si deve fare affidamento su queste valutazioni e ipotesi come rappresentative delle nostre considerazioni in una data successiva a quella del presente comunicato stampa.

 

Indicazioni approvate di CinryzeÒ

*Trattamento e prevenzione pre-procedura di attacchi di angioedema in adulti e adolescenti con angioedema ereditario (AEE). Prevenzione di routine di attacchi di angioedema in adulti e adolescenti, con attacchi gravi e ricorrenti di angioedema ereditario (AEE), intolleranti o insufficientemente protetti con i trattamenti di prevenzione orali, o in pazienti non adeguatamente gestiti con il trattamento acuto ripetuto.

 

**Nota bene: il nome commerciale del medicinale è riportato per completezza di informazione, ad uso esclusivo dei giornalisti. 

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