Degenerazione maculare senile, risultati positivi per Brolucizumab (RTH258) di Novartis

Importanti novità per i pazienti affetti da degenerazione maculare senile neovascolare. In 2 studi di Fase 3 Brolucizumab, il più avanzato frammento di anticorpo umanizzato per il trattamento degenerazione maculare neovascolare, somministrato ogni  12 settimane, a confronto con Aflibercept, ha dimostrato una maggiore durata dell’effetto del trattamento ed una diminuzione del numero iniezioni, a parità di efficacia. Questo si traduce in un importante vantaggio per i pazienti, grazie ad un minor numero di visite e un minor numero di iniezioni, e di conseguenza anche per i loro familiari.

Novartis ha annunciato ulteriori risultati positivi di due studi di fase III su brolucizumab vs aflibercept. I risultati dimostrano la non inferiorità di brolucizumab nell’endpoint primario, una superiorità nei risultati chiave relativi alla salute della retina e un effetto di lunga durata nei pazienti con degenerazione maculare senile neovascolare, una delle principali cause di cecità. I risultati degli studi testa-a-testa HAWK e HARRIER sono stati presentati al Congresso annuale 2017 della American Academy of Ophthalmology (AAO).

Brolucizumab è il primo e unico trattamento creato per inibire una sostanza denominata fattore di crescita vascolare endoteliale (anti-VEGF) nella degenerazione maculare senile che dimostra un importante guadagno visivo, con una maggioranza di pazienti che, nel corso degli studi clinici randomizzati, rimane in un intervallo di trattamento meno frequente ogni 12 settimane (q12) subito dopo la fase di carico.

I vasi anomali nella retina e i vantaggi di brolucizumab

Nella degenerazione maculare senile si formano dei vasi anomali che rilasciano del liquido nell’occhio, causando un danno alla retina e, nei casi più gravi, cecità. Rispetto ad aflibercept, il 35% in meno di pazienti trattati con brolucizumab 6 mg ha mostrato presenza di fluido retinico intra-(IRF) e/o sotto-retinico (SRF), alla settimana 16, nello studio clinico HAWK, e il 33% in meno nello studio HARRIER (p <0,0001 per entrambi).

Inoltre, alla settimana 48, il 31% in meno di pazienti con brolucizumab 6 mg ha presentato liquido intra- (IRF) e/o sotto-retinico (SRF) nello studio HAWK e il 41% nello studio HARRIER (p <0,0001 per entrambi)1, rispetto ad aflibercept. L’assenza di liquido nei pazienti del braccio trattati con brolucizumab suggerisce un potenziale effetto duraturo della terapia e una diminuzione della necessità di un trattamento.

Inoltre, i pazienti trattati con brolucizumab 6 mg hanno mostrato riduzioni superiori dello spessore retinico centrale (CST): nella degenerazione maculare senile, un elevato spessore retinico centrale – misurato da tomografia ottica computerizzata (OCT) – è un indicatore chiave dell’accumulo anomalo di liquido all’interno della retina.

L’opinione dell’esperto

Le frequenti iniezioni oculari sono  un requisito standard per le terapie per la degenerazione maculare senile ma possono essere particolarmente pesanti per i pazienti e onerose per i loro caregivers .

“I risultati degli Studi di Fase III confermano che, a parità di efficacia con aflibercept, la terapia con brolucizumab permette una maggiore durata dell’effetto del trattamento e una diminuzione del numero di iniezioni, grazie alla possibilità di poter ripetere il trattamento ogni 3 mesi; un reale vantaggio per il paziente, e per i suoi familiari, che ha tutte le potenzialità per potersi tradurre in una maggiore aderenza al trattamento. Inoltre, le evidenze scientifiche ci dicono che nei pazienti trattati con questa terapia sono state riscontrate riduzioni superiori dello spessore della retina, grazie ad un maggior riassorbimento del liquido, che è alla base della DMS e con un conseguente rallentamento della progressione della malattia stessa osservata con OCT. – ha dichiarato Francesco Bandello, Direttore della Clinica Oculistica dell’Università Vita-Salute, Istituto Scientifico San Raffaele, Milano.