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STUDIO ENABLE, MIGLIORATI I PAZIENTI CON SCLEROSI MULTIPLA TRATTATI CON FAMPRIDINA

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STUDIO ENABLE:
MIGLIORATE DEAMBULAZIONE E QUALITA’ DI VITA  NEI PAZIENTI CON SCLEROSI MULTIPLA TRATTATI CON FAMPRIDINA A RILASCIO PROLUNGATO

 

  • Fampridina a rilascio prolungato è indicata per il trattamento dei disturbi di deambulazione nei pazienti con Sclerosi Multipla (SM)
  • 901 i pazienti coinvolti nello studio, di cui 78 italiani in cinque centri (Milano, Padova, Firenze, Roma, Bari)
  • La difficoltà di deambulazione colpisce fra il 64 e l’85% dei pazienti con SM, con una riduzione fino all’80% delle attività quotidiane, e per il 70% dei pazienti rappresenta il principale problema legato alla malattia
  • In Italia le persone affette da Sclerosi Multipla sono circa 68.000, 2,3 milioni nel mondo

 

Presentati al Congresso della SIN – Società Italiana di Neurologia (Milano, 2 – 5 novembre 2013) i risultati preliminari dello studio ENABLE che ha valutato gli effetti del trattamento a lungo termine con fampridina a rilascio prolungato sulla mobilità e sulla qualità della vita dei pazienti affetti da Sclerosi Multipla (SM).

ENABLE è uno studio multicentrico della durata di 48 settimane condotto in Europa, Canada e Australia in 85 centri, tra cui 5 italiani: l’Ospedale San Raffaele di Milano, l’Azienda Ospedaliera Universitaria di Padova, l’Azienda Ospedaliera Universitaria Careggi di Firenze, l’Ospedale S. Andrea di Roma, l’Azienda Ospedaliera Universitaria di Bari. Sono stati coinvolti 901 pazienti, di cui 78 italiani, prendendo in osservazione tutte le diverse forme di SM. I pazienti presentavano un indice di disabilità medio sulla scala EDSS[1] di 5,2 su 10, corrispondente cioè a una disabilità motoria tale da avere un impatto sulle attività della vita quotidiana e con necessità di assistenza per la deambulazione per distanze superiori a 200 metri. Il 63% dei pazienti arruolati, inoltre, soffriva di una forma progressiva di SM caratterizzata da un costante peggioramento delle funzioni neurologiche.

Più di tre quarti (l’84,5%) dei pazienti trattati con fampridina a rilascio prolungato ha manifestato una risposta clinica al trattamento in termini di miglioramento della velocità del cammino misurata mediante strumenti oggettivi e soggettivi.


Lo studio ha dimostrato che nei pazienti con Sclerosi Multipla che presentano difficoltà di deambulazione la fampridina a rilascio prolungato determina unmiglioramento statisticamente significativo della funzionalità fisica, dell’abilità a compiere attività quotidiane, nonché delle condizioni psicologiche dei pazienti e della loro qualità di vita: benefici evidenti già dopo 12 settimane e che si sono mantenuti per tutto il periodo di osservazione.

“I pazienti trattati con fampridina a rilascio prolungato mostrano un miglioramento significativo della deambulazione, con benefici che si estendono ben oltre la funzionalità fisica e investono l’intera qualità di vita. – spiega il Prof. Paolo Gallo, Direttore del Centro Sclerosi Multipla dell’A.O. Universitaria di Padova – Nella sclerosi multipla la capacità di movimento è un aspetto molto importante poiché compromette fortemente l’indipendenza del paziente, con una progressiva perdita di qualità di vita. Le conseguenze sono pesanti sia sulla sfera emotiva, per le forti limitazioni nelle normali attività quotidiane, che in termini sociali: a questo riguardo, basti pensare agli effetti in ambito lavorativo”.

La difficoltà di deambulazione colpisce fra il 64 e l’85% dei pazienti con SM, con una riduzione fino all’80% delle attività quotidiane. Per il 70% dei pazienti la mobilità rappresenta il principale problema legato alla malattia, una preoccupazione che riguarda non solo la vita privata e di relazione: la riduzione delle capacità lavorative, che si correla soprattutto alla difficoltà di movimento, può provocare in 3 casi su 4 la perdita del lavoro. Il costo sociale è di conseguenza molto elevato anche perché la perdita di produttività che il paziente subisce è alla base della frequente richiesta di invalidità civile: in Italia il 65% dei pazienti di età uguale o superiore a 45 anni non è più occupato e percepisce una pensione.

“La compromissione della capacità di camminare è la conseguenza più temuta dai pazienti e rappresenta un elemento fondamentale nella valutazione della gravità della malattia, da monitorare sin dal momento della diagnosi, così come la mancanza di equilibrio, la debolezza degli arti inferiori e l’affaticabilità. – prosegue il Prof. Paolo Gallo. – Lo studio ENABLE rappresenta un importante punto di partenza, avendo dimostrato come sia possibile restituire al paziente mobilità da un lato e qualità della vita dall’altro”.

Lo studio ENABLE ha indagato la correlazione tra gli effetti di fampridina a rilascio prolungato sulla deambulazione e i benefici per il paziente in due ambiti fondamentali: qualità di vita (QoL) e funzionalità fisica. La qualità di vita è stata valutata mediante scale malattia-specifiche così come con scale generiche quali la SF-36, uno dei test più utilizzati per misurare questo outcome, che prende in considerazione diverse componenti della QoL che sono influenzate dalla funzionalità fisica e dallo stato mentale del paziente: percezione sullo stato di salute generale, salute fisica, peso delle limitazioni legate alla salute fisica, dolore, vitalità, funzioni sociali, peso delle limitazioni legate a problemi emozionali, salute mentale. L’obiettivo dello studio era valutare il cambiamento – rispetto al basale – del punteggio del questionario SF-36. Già dopo 12 settimane di terapia nei pazienti responders è stato osservato un miglioramento clinicamente e statisticamente significativo nella QoL che permane nel tempo, come confermato a 24, 36 e 48 settimane dall’inizio della terapia.

I pazienti in trattamento con fampridina a rilascio prolungato hanno riscontrato, inoltre, un miglioramento generale dell’abilità a effettuare alcune attività di vita quotidiana in maniera autonoma, tra queste anche compiti che richiedono un certo grado di abilità motoria. Tra gli aspetti legati alla funzionalità fisica migliorata, i benefici riscontrati più frequentemente sono: minore pesantezza di braccia e gambe, riduzione del tempo necessario per portare a termine un’attività, minore necessità di riposarsi tra un attività e l’altra o di rimanere a casa rinunciando ad attività esterne.

FAMPYRA® – fampridina a rilascio prolungato

Da giugno 2012 è disponibile anche sul mercato italiano FAMPYRA® 10 mg compresse a rilascio prolungato, il primo trattamento che risponde alle necessità di migliorare la deambulazione nei pazienti affetti da SM, efficace su ogni forma della malattia. La molecola agisce sui canali ionici dei neuroni aiutando il ripristino dell’impulso nervoso: questo si traduce in un beneficio sulla deambulazione e, di conseguenza, sull’abilità a effettuare in maniera autonoma alcune attività della vita quotidiana, con un conseguente miglioramento della qualità della vita misurata sia mediante scale malattia-specifiche che generiche. Il miglioramento si manifesta rapidamente dopo l’inizio della terapia: nella pratica clinica, i pazienti che rispondono al trattamento vengono identificati nell’arco di due settimane. La formulazione di fampridina a rilascio prolungato assicura un’azione farmacologica prolungata nel tempo: ciò consente un’assunzione limitata a due compresse al giorno (una ogni 12 ore), da assumere a digiuno, garantendo costanti livelli plasmatici del farmaco entro l’intervallo terapeutico.

La sclerosi multipla (SM)

La sclerosi multipla è una malattia cronica e degenerativa del sistema nervoso centrale che nel mondo colpisce oltre 2,3 milioni di persone. In Italia le persone affette da SM sono circa 68.000. La patologia normalmente insorge nella fascia di età più produttiva: il picco di incidenza più alto è infatti tra i 29 e i 33 anni, con un rapporto donna uomo di 2 a 1. La SM si attesta così come la causa più comune di disabilità dell’età giovanile dopo gli incidenti stradali e ha anche un impatto molto significativo sulla capacità lavorativa. La sintomatologia è imprevedibile e di notevole variabilità, tuttavia generalmente la progressione nel tempo determina una crescente disabilità.

 

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